به گزارش سلامت نیوز یک استارتاپ نوآور در شهر ووهان چین اعلام کرده است که ژن‌درمانی تازه‌اش برای یک نوع نابینایی ارثی، در داده‌های اولیه توانسته نشانه‌های امیدوارکننده‌ای از بازگشت عملکرد بینایی ایجاد کند؛ دستاوردی که به‌گفته تحلیلگران می‌تواند نخستین تلاش جدی آسیا برای رقابت با Luxturna، تنها ژن‌درمانی تأییدشده جهانی برای بیماری‌های چشمی، به شمار رود.

این پروژه از آن جهت اهمیت دارد که برخلاف Luxturna — که فقط برای بیمارانی با جهش ژنی RPE65 کاربرد دارد — مسیر متفاوتی در پیش گرفته است: بازبرنامه‌ریزی سلول‌های باقی‌مانده در شبکیه و تبدیل آنها به نورون‌های حساس به نور، بدون نیاز به اصلاح ژن معیوب.

در مطالعه اولیه انجام‌شده روی چند بیمار مبتلا به نابینایی ارثی، برخی از بیماران پیشرفت چشمگیری در تشخیص نور و الگوهای بصری نشان داده‌اند. اگرچه تعداد شرکت‌کنندگان محدود بوده و هنوز برای نتیجه‌گیری قطعی زود است، پژوهشگران می‌گویند این نخستین‌بار است که روش «بازبرنامه‌ریزی مستقیم سلولی» در انسان چنین نتایجی به همراه دارد.

این روش به‌جای جایگزینی ژن سالم، از یک ترکیب ویروسی برای فعال‌سازی مسیرهای عصبی خاموش‌شده در سلول‌های شبکیه استفاده می‌کند. مزیت اصلی این رویکرد آن است که حتی در مراحل پیشرفته بیماری — زمانی که سلول‌های سالم بسیار کم شده‌اند — همچنان می‌تواند نورون‌های جدید تولید کرده و امکان بازیابی نسبی بینایی را فراهم کند.

استارتاپ چینی که هنوز نامش خارج از چین کمتر شناخته شده، در حال مذاکره با سرمایه‌گذاران آسیایی و اروپایی برای تأمین بودجه مطالعات بزرگ‌تر است. کارشناسان معتقدند اگر نتایج آینده این موفقیت را تأیید کند، چین می‌تواند نخستین کشوری باشد که نسل دوم ژن‌درمانی‌های چشمی را با هزینه‌ای بسیار پایین‌تر از Luxturna — که قیمت آن در آمریکا حدود ۸۵۰ هزار دلار است — وارد بازار کند.

با وجود هیجان اولیه، متخصصان بین‌المللی هشدار می‌دهند که ایمنی و پایداری اثرات درمان — به‌ویژه در بلندمدت — باید با دقت ارزیابی شود؛ زیرا بازبرنامه‌ریزی سلولی می‌تواند خطر رشد نامنظم یا بیش‌فعال سلول‌های تازه را به همراه داشته باشد. با این حال، انتشار این نتایج نشان می‌دهد که رقابت جهانی برای توسعه ژن‌درمانی‌های کم‌هزینه، قابل‌دسترس و چندمنظوره وارد مرحله‌ای تازه شده است.